COMPRENDRE LES ESSAIS CLINIQUES

QU’EST-CE QU’UN ESSAI CLINIQUE?

Un essai clinique est une étude à laquelle un groupe de personnes est invité à participer. Il permet de vérifier l’innocuité et l’efficacité d’un nouveau traitement, notamment d’un médicament, d’une thérapie cellulaire, d’une thérapie génique ou d’une intervention chirurgicale.

L’essai clinique constitue l’une des dernières étapes du processus de recherche. Avant son lancement, les chercheurs travaillent en effet durant des années en laboratoire, afin de mieux comprendre les mécanismes du traitement et de les évaluer sur des modèles animaux. Au total, il peut s’écouler de 12 à 15 années entre le début du processus de recherche et la vente d’un nouveau médicament ou d’un nouveau traitement. Le coût global s’échelonne généralement entre 500 millions et 2 milliards de dollars.

Participer à un essai clinique, c’est contribuer à faire progresser la recherche. En apportant votre collaboration, vous aidez les chercheurs à déterminer si un traitement est bénéfique, nocif ou semblable aux options déjà commercialisées. Vous pouvez aussi profiter des éventuels effets positifs du traitement à l’étude, avant son arrivée sur le marché. Cependant, si vous choisissez de participer à un essai clinique, il est important de garder un certain nombre de points à l’esprit :

• Il n’est pas certain que vous receviez effectivement le traitement. Dans certains essais, jusqu’à la moitié des participants se voient administrer un placebo ou un faux traitement.
• Si vous recevez le traitement, il n’y a aucune garantie qu’il fonctionne.
• Il est possible de ressentir certains effets secondaires, parfois graves.

LE LEXIQUE DES ESSAIS CLINIQUES

• Promoteur : l’entreprise ou l’institution responsable de la gestion et du financement de l’essai clinique
• Investigateurs : les scientifiques et les médecins qui gèrent l’essai clinique. On parle d’investigateur principal pour désigner la personne chargée de l’étude.
• Protocole d’essai : document visant à définir les différents paramètres de l’essai clinique, y compris ses objectifs, sa durée, ses critères d’inclusion (voir ci-dessous) et la nature des essais menés
• Critère d’évaluation : paramètre mesuré au cours de l’essai afin d’évaluer l’efficacité ou l’innocuité du traitement. Parmi les critères d’évaluation, on recense par exemple le nombre et la gravité des effets secondaires, l’amélioration de la vision ou la capacité à s’orienter au sein d’un labyrinthe.
• Critères d’inclusion : les caractéristiques qu’une personne doit présenter afin de pouvoir participer à l’essai. Par exemple, dans le cadre d’un essai clinique visant à évaluer une thérapie génique pour le gène USH2A, il pourrait être demandé de « présenter une mutation confirmée du gène USH2A ». C’est ce qu’on appelle un critère d’inclusion.
• Critères d’exclusion : tout élément qui pourrait empêcher un volontaire de participer à l’essai. Les exclusions sont généralement motivées par le souci d’assurer votre sécurité ou de faciliter l’interprétation des résultats. Par exemple, certains essais excluent les personnes atteintes de plusieurs maladies oculaires.
• Consentement éclairé : avant votre participation, le coordonnateur vous communiquera toutes les informations relatives à l’essai clinique. Vous pourrez alors poser des questions, exprimer vos préoccupations ou choisir de ne pas participer. Si vous décidez finalement de prendre part à l’essai, vous signerez un document intitulé « consentement éclairé ». On entend par cette formule que vous comprenez les détails de l’étude et que vous acceptez d’y participer. Néanmoins, vous aurez la possibilité de poser des questions ou de vous retirer de l’essai à tout moment en cours de route.
• Indemnisation : le promoteur prend généralement à sa charge les frais inhérents à votre participation, comme les coûts de déplacement ou d’hébergement.

LES DIFFÉRENTES PHASES D’UN ESSAI CLINIQUE

ÉTUDE D’HISTOIRE NATURELLE

Une étude d’histoire naturelle s’attache à suivre un groupe de personnes atteintes d’une maladie ou d’une mutation génétique précises au fil du temps. Durant cette période, aucun traitement n’est administré. Une étude d’histoire naturelle s’emploie à recueillir des informations sur la façon dont la maladie se développe et progresse, à l’aide de tests, de rapports médicaux et des différents symptômes signalés par les patients. Il s’agit d’une étape importante, car elle permet de mieux documenter les maladies, en particulier les maladies rares. Elle est susceptible d’orienter la mise au point de nouveaux traitements et la conception des futurs essais cliniques.

PHASE I : INNOCUITÉ

C’est la première fois qu’un traitement, ou intervention expérimentale, est administré à un être humain. Dans l’essai de phase I, on le teste d’abord sur un petit nombre de participants. L’objectif est de vérifier son innocuité, de trouver la posologie adéquate et d’évaluer ses effets secondaires.

PHASE II : EFFICACITÉ ET INNOCUITÉ

Si la phase I confirme l’innocuité du traitement, les scientifiques peuvent alors lancer un essai de phase II. Dans ce cadre, le traitement est administré à un nombre plus important de participants. C’est cette fois-ci l’efficacité du traitement à différentes doses qui est évaluée, bien que l’on continue aussi à s’assurer de son innocuité. Parfois, il se peut que les essais de phase I et de phase II soient combinés afin d’accélérer le processus.

PHASE III : EFFICACITÉ ET INNOCUITÉ AU SEIN D’UN GROUPE DE PATIENTS PLUS VASTE

Lors de la phase III, on évalue l’innocuité et l’efficacité du traitement dans un groupe de patients plus vaste, à différents stades de la maladie. Le nouveau traitement est alors comparé aux traitements déjà disponibles ou à un placebo. Un placebo est une fausse intervention expérimentale (par exemple, une pilule de sucre). Les essais de phase III sont souvent à double insu, c’est-à-dire que ni les participants ni les investigateurs ne savent qui reçoit le traitement ou le placebo. Si les résultats sont concluants, l’entreprise peut alors demander une autorisation de commercialisation. Pour en savoir davantage sur ce processus, veuillez consulter la page suivante (en anglais) : approveluxturna.ca.

PHASE IV : SUIVI À LONG TERME

Les essais de phase IV ont lieu une fois que la commercialisation est autorisée et que l’intervention fait enfin office de traitement. L’objectif pour les investigateurs est d’en savoir plus sur les résultats à long terme et de surveiller les effets secondaires décelés. Les études de phase IV sont parfois réalisées par un organisme de réglementation sanitaire, comme Santé Canada.

TROUVER UN ESSAI CLINIQUE

Nous avons créé une page Web rassemblant des renseignements utiles sur des essais cliniques et les traitements novateurs qu’ils évaluent. Parmi ces traitements, citons la thérapie génique et la thérapie par cellules souches pour les maladies héréditaires de la rétine, comme la rétinite pigmentaire ou la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Vous trouverez également des informations plus détaillées sur ces essais cliniques et bien d’autres en consultant le site www.clinicaltrials.gov. Si vous souhaitez participer à l’un de ces essais, n’oubliez pas d’en discuter avec votre médecin.

Malheureusement, tous les essais cliniques n’ont pas le même sérieux, et certains ne répondent pas aux critères élémentaires de sécurité. Il y a certes toujours un risque à participer à un essai clinique, mais les essais légitimes sont bien réglementés afin que les patients ne courent aucun danger inutile.

Comment savoir si un essai clinique est légitime?

Le site Web www.clinicaltrials.gov est une importante base de données, et contient de l’information sur des essais cliniques menés dans le monde entier. Si un essai est digne de confiance, il est généralement répertorié sur ce site. Si ce n’est pas le cas, il pourrait y avoir anguille sous roche. Néanmoins, le simple fait qu’un essai soit recensé sur cette page ne constitue pas un gage de sa légitimité. En effet, les chercheurs peuvent parfaitement publier de l’information sur ce site sans l’approbation préalable d’un organisme de réglementation comme Santé Canada ou la Food and Drug Administration (FDA).

Voici donc d’autres signes qui devraient vous mettre la puce à l’oreille et pourraient indiquer qu’un essai n’est pas réglementé, voire dangereux :

• Vous devez payer pour participer à l’essai ou pour assumer certains coûts importants, tels que des frais médicaux, des frais de déplacement ou des frais d’hébergement.
• Le coordonnateur de l’essai ou un membre de l’équipe tente de vous convaincre que le traitement a déjà fait ses preuves.
• Vous ne parvenez pas à savoir si l’essai a été approuvé par un comité d’éthique indépendant (CEI) ou par un comité d’éthique de la recherche (CER). Tous les essais cliniques ont pourtant l’obligation d’obtenir le feu vert de l’un de ces comités avant que des patients soient recrutés. Il est par conséquent important d’effectuer des vérifications auprès du coordonnateur de l’essai. Si votre démarche échoue, soyez sur vos gardes.
• Le coordonnateur de l’essai vous demande votre numéro d’assurance sociale ou votre numéro de carte de crédit.

Méfiez-vous des personnes qui promettent des traitements miracles qui n’ont pas fait leurs preuves et coûtent une fortune. En outre, si vous trouvez de l’information sur un essai clinique ou un nouveau traitement possible en consultant le site clinicaltrials.gov ou toute autre source, parlez-en avec votre médecin. Vous pouvez aussi contacter notre ligne d’information sur la santé (ENGLISH PAGE), et nous nous ferons un plaisir de vous aider à faire les vérifications utiles.